ALSの治験・開発中薬の整理｜国内外の候補・現在地・確認先

ALSの薬の情報では、以前は「開発中」「治験中」として語られていたものが、その後に承認済みへ移ることがあります。 逆に、一度承認された薬でも、後続試験で期待した結果が得られず、販売中止や承認撤回の流れになることもあります。

ALSの開発候補は、一つの一覧に全部並べるより、治療の考え方ごとに分けた方が見やすくなります。 同じ「新薬候補」でも、既存薬の再活用と、遺伝子標的治療と、細胞治療では、期待の置き方も確認すべき点も違います。

下の表は、2026年5月24日時点で公開情報を確認しやすい候補を、現在地ベースで整理したものです。 網羅的な治験データベースではありません。 募集状況や計画は変わるため、最終確認は必ず各公式ページで行ってください。

ボスチニブ

ボスチニブは、慢性骨髄性白血病で使われてきた薬をALSに転用する流れの代表例です。 国内では京都大学CiRAを中心に、iPS細胞を使った創薬研究から臨床試験へ進んだ候補として注目されています。 第2相では主要評価項目達成が公表されていますが、これは「一般診療ですぐ使える薬になった」という意味ではありません。

• 既存薬としての知見と、ALSでの有効性は分けて考えます。
• 第2相の結果と、今後の開発・承認・実用化の段階は分けて確認します。
• 自己判断で個人輸入や適応外使用を考えるのではなく、主治医と公開情報を確認します。

PrimeC

PrimeCは、シプロフロキサシンとセレコキシブを組み合わせた候補です。 既存薬の組み合わせをALS向けに再設計した例として見やすく、海外では第3相へ向けた動きが公表されています。 ただし、これも承認済み治療ではなく、試験結果を見ながら判断する段階です。

• 第2b相の結果と、第3相で確認すべきことを分けて見ます。
• 既存薬の組み合わせであっても、ALSでの用量・安全性・効果は別に確認が必要です。
• 抗菌薬やNSAIDsに関係する候補であるため、一般的な薬のイメージだけで判断しないでください。

マシチニブ

マシチニブは、炎症・免疫関連の経路を意識して長く追われている候補の一つです。 何度も話題になる候補は、「昔からあるから有効」とも「長くかかっているから終わった」とも決めつけず、最新の試験設計と結果を確認する必要があります。

ALN-SOD

ALN-SODは、SOD1変異を伴うALSを対象とする核酸医薬系の候補です。 国内のjRCTと難病治験ウェブで試験情報が確認でき、日本から追いやすい候補の一つです。 ただし、対象はSOD1変異を有するALSであり、ALS全体に広く使う候補ではありません。

• SOD1遺伝子変異の確認が重要になります。
• 髄腔内投与であり、投与経路と通院負担を確認します。
• ヒト初回投与試験では、安全性・忍容性・薬物動態・薬力学の確認が重要です。

トフェルセン関連の見方

トフェルセンはSOD1-ALSに対する薬として承認済みの領域があります。 一方で、非SOD1 ALSを対象にした試験も公開されています。 ここで重要なのは、承認済みのSOD1-ALS適応と、非SOD1 ALSでの研究段階の話を混ぜないことです。

• SOD1-ALSに対する承認薬としての話は、標準治療・条件つき治療の整理で扱います。
• 非SOD1 ALSでの試験は、適応拡大や生物学的効果の探索として見ます。
• 「トフェルセンがある＝ALS全体に使える」とは考えないでください。

ADAR2発現AAVベクター

孤発性ALSを対象にした国内の遺伝子治療候補として、ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与の第I/II相試験が公開されています。 ADAR2と孤発性ALSの分子病態に関する研究を背景にした候補であり、対象がSOD1などの家族性遺伝子型に限られない点で注目されます。

• 第I/II相では、安全性・忍容性の確認が特に重要です。
• 募集終了情報と、長期追跡の情報は分けて見ます。
• 「孤発性ALS対象の遺伝子治療」という言葉は期待が大きく見えやすいため、試験段階と症例数を確認してください。

AMT-162

AMT-162は、SOD1-ALSに対する一回投与型のAAV遺伝子治療候補として設計されています。 ただし、2026年5月時点で公開情報を見る限り、安全性評価に関連して登録一時停止の情報があり、慎重に確認すべき候補です。

• SOD1-ALSが対象です。
• 一回投与型という表現は魅力的に見えますが、初期段階では安全性評価が非常に重要です。
• 登録一時停止や安全性レビューの情報がある場合は、その理由を公式情報で確認してください。

CL2020（Muse細胞）

CL2020は、細胞治療の流れとして追いやすい国内候補の一つです。 ALSを対象にした第2相の報告では、少数例で安全性・忍容性を中心に検討されています。 ただし、少数例のオープン試験の情報を、広く一般化して「細胞治療でALSが改善する」と読むのは危険です。

• 症例数、試験デザイン、主要評価項目を確認します。
• 反復投与の有無、投与経路、追跡期間を確認します。
• 安全性・忍容性と、臨床的有効性の確立は分けて読みます。

HEALEY ALS Platform Trial

ALSの海外試験で象徴的なのが、HEALEY ALS Platform Trialです。 単一候補の単発試験ではなく、複数候補を共通基盤で評価していく形式で、候補の入れ替わりがあります。 そのため、「HEALEYに入っている」という事実だけでなく、現在どのRegimenが動いているかを確認します。

NUZ-001

NUZ-001は、HEALEY ALS Platform TrialのRegimen Iとして公開されています。 海外中心の試験であり、日本から直接参加できるかどうかとは別に、ALS開発全体の流れを理解するうえで追いやすい候補です。

ALSの薬や治験候補では、一度大きく話題になっても、その後の試験結果で位置づけが変わることがあります。 これは希望を否定する話ではなく、治験情報を正しく読むために重要な視点です。

RELYVRIO/AMX0035

RELYVRIO/AMX0035は、米国・カナダで承認・販売されましたが、PHOENIX試験で主要評価項目と副次評価項目を達成できず、販売中止・承認撤回の流れになりました。 ここから分かるのは、「承認された」「ニュースになった」という事実だけでは、現在の位置づけまでは分からないということです。

TUDCA単独試験

TUDCAはサプリメントや海外コミュニティでもよく語られる成分ですが、欧州の第3相試験では主要評価項目を達成しなかったと公表されています。 予備的データや小規模試験の結果を、長期の有効性確立として読まないことが大切です。

治験は希望の選択肢になり得ますが、「受けられるか」だけでなく、「受けたときに生活が回るか」まで含めて考える必要があります。

治験情報を自分で調べることは大切ですが、実際の参加可能性や優先順位は主治医と確認する必要があります。 次のように聞くと、話が整理しやすくなります。

募集状況や対象条件は変わるため、最終確認は必ず公式ページで行ってください。 個人ブログ、SNS、古いニュースだけで判断しない方が安全です。

• jRCT：国内の治験・臨床研究情報を確認できます。
• 難病治験ウェブ：国内の難病関連治験を探しやすいサイトです。
• ClinicalTrials.gov：海外試験、主要評価項目、募集状況、対象条件を確認できます。
• 京都大学CiRA：ボスチニブ関連の公表情報を確認できます。
• NeuroSense：PrimeCの開発情報を確認できます。
• Neurizon：NUZ-001とHEALEY ALS Platform Trial関連情報を確認できます。
• AB Science：マシチニブ関連の更新を確認できます。
• uniQure：AMT-162関連の更新を確認できます。
• 日本神経学会 ALS診療ガイドライン2023：標準的な診療の背景を確認できます。
• ALS診療ガイドライン2023 追補版2025：新しい薬剤・遺伝子検査関連の更新確認に役立ちます。

ALSの治験・開発中薬は、候補名を並べるだけでは整理しにくく、治療の切り口と現在地を分けて見る方が現実に近くなります。

2026年5月24日時点では、既存薬再活用、遺伝子標的・核酸医薬、ウイルスベクター・遺伝子治療、細胞治療、プラットフォーム試験が並行して進んでいます。 一方で、すでに承認済みへ移った薬や、後続試験で位置づけが変わった薬もあります。

大切なのは、希望を持つことと、現在地を正確に見ることを両立させることです。 治験情報を追いながら、今必要な呼吸、嚥下、栄養、意思伝達、福祉用具、介護体制の準備も同時に進めてください。