ALSの治療を調べていると、幹細胞、再生医療、培養上清、エクソソームなどの名前が出てきます。どの方法なら自分に役立つのか、治験に参加できるのか、高額な費用をかける価値があるのか。判断するには、使うものの中身と、ALSの患者さんで確認された結果を知る必要があります。
幹細胞を使う研究では、神経を支える物質の供給や炎症の調整などが検討されています。一方、神経の再生、進行停止、筋力回復を保証できる治療が確立したという意味ではありません。細胞を使った一つの試験結果を、別の細胞製品や培養上清に当てはめることもできません。
幹細胞治療で目指していること
ALSでは、筋肉へ指令を送る運動ニューロンが障害されます。周囲で神経を支えるグリア細胞や、炎症に関わる働きも研究対象です。細胞治療では、神経を保護する因子を届ける、周囲の細胞の働きを支える、免疫反応を調整するといった方法が検討されています。
失われた神経細胞を補うには、細胞が生き残るだけでなく、適切な場所で働き、神経回路や筋肉と必要なつながりを作ることも課題になります。「神経の近くへ細胞を投与した」という事実だけでは、運動機能が回復したとはいえません。
たとえばNurOwnは神経栄養因子を分泌するよう加工した細胞を用い、別の研究では神経前駆細胞にGDNFという因子を作らせています。どちらも、投与した細胞がそのまま運動ニューロンに置き換わることを示した治療ではありません。研究ごとの方法と結果を確認します。
幹細胞・培養上清・エクソソームの違い
同じ「再生医療」という説明でも、体に入れるものは大きく異なります。まず、細胞そのものを使うのか、細胞の分泌物を使うのかを確認してください。
| 名称 | 何を使うか | 確認すること |
|---|---|---|
| 間葉系幹細胞・間葉系間質細胞（MSC） | 骨髄、脂肪などから得て培養・加工した細胞。 | 由来、加工方法、細胞数、投与経路。MSCという呼び名だけでは同じ製品とはいえない。 |
| MSC-NTF | 神経栄養因子を分泌するよう誘導したMSC。NurOwnが該当する。 | 一般的なMSC投与や培養上清とは異なる。製品固有の試験結果を確認する。 |
| 神経幹細胞・神経前駆細胞 | 神経系の細胞になる能力を持つ細胞。支持細胞や因子の供給などを目的に研究される。 | 移植部位、手術、免疫抑制の必要性、長期の安全性。 |
| 幹細胞培養上清 | 細胞を培養した液から細胞を取り除いて得る、分泌成分などを含む液体。 | 成分や濃度、残留物、無菌性、製造ごとのばらつき。細胞を移植する方法ではない。 |
| 細胞外小胞（EV）・エクソソーム | 細胞から放出される膜で包まれた小さな粒子。エクソソームはEVの一種。 | 何を分離・精製したか、量、純度、含有成分、ALSでの臨床成績。 |
| iPS細胞を用いた研究 | iPS細胞から作った神経などで病態や薬の作用を調べる研究、細胞製品の開発など。 | 創薬研究なのか、加工した細胞を移植する研究なのか。iPS細胞研究という名称だけで投与治療とは判断しない。 |
培養上清に含まれる物質には、サイトカイン、成長因子、細胞外小胞などがあります。ただし、製造条件によって中身は変わり、すべての上清に同じ成分が同じ量だけ含まれるわけではありません。
また、小さな粒子が見つかっただけで、すべてをエクソソームと呼べるわけではありません。含有量や純度、由来などの確認が必要です。品質評価の考え方は、日本再生医療学会の細胞外小胞等の臨床応用に関するガイダンスに示されています。
細胞が出した成分に抗炎症作用が見られたとしても、それだけでALSの進行が抑えられるとは判断できません。実際の患者さんの生活機能、呼吸、生存期間などに、比較できる差があるかを調べる必要があります。
脂肪・歯髄・臍帯などの由来
「脂肪由来」「乳歯由来」「臍帯由来」は、採取する組織についての説明です。由来に加えて、培養や加工、投与量、投与方法が違えば、作用も安全性も変わります。若い組織から採れたという理由だけで、ALSに対する効果が高いとは判断できません。
- 脂肪由来：脂肪組織から得た細胞の集まりと、培養したMSC、培養上清は別のものです。
- 乳歯・歯髄由来：歯の内部の組織などに由来します。細胞か上清か、ALS患者での試験なのかを確認します。
- 臍帯・臍帯血由来：臍帯の組織と臍帯血は同じ原料ではありません。具体的な採取部位、細胞の種類、提供者の検査も確認します。
- 自家・同種：自家は本人、同種は他の人に由来することを指します。本人の細胞でも、採取・培養・投与に伴うリスクは残ります。
広告に紹介されている論文と、実際に受ける製品の由来・加工・投与方法が一致するかを確認してください。別の疾患や動物で得られた結果は、ALSへの有効性を直接示すものではありません。
NurOwnの試験結果と追加試験
NurOwn（debamestrocel）は、本人の骨髄由来の細胞を加工し、神経栄養因子を分泌するようにした細胞治療候補です。ALSでは、髄液のある空間に投与する髄腔内投与などで研究されてきました。
第III相試験で確認されたこと
無作為化された比較試験では、試験で定めた「進行速度の改善」の基準を満たした人の割合は、細胞投与群で約33％、プラセボ群で約28％でした。主要評価項目で統計的に有意な差は得られず、有効性を検証する目標は達成されませんでした。MSC-NTF第III相試験の論文、FDAによる試験結果の説明
この約33％は「ALSが治った割合」ではありません。試験では、ALSFRS-Rという生活機能の評価点数が低下する速さの変化を調べています。
症状が比較的軽い参加者の解析や、髄液中の指標の変化も報告されました。ただし、主要評価項目を満たさなかった結果を、部分的な解析だけで有効性が確立したと読み替えることはできません。どの対象に効果があるかという仮説は、追加の試験で確かめる必要があります。
追加試験の募集情報
ENDURANCE試験：NCT06973629
2026年9月11日に取得した登録情報では、状態は「Not yet recruiting（募集前）」です。ただし、登録の最終更新公開日は2025年5月22日でした。登録上の開始予定日が過ぎていても、募集開始を確認できたことにはなりません。参加を希望する場合は、最新の登録情報と研究窓口に確認してください。ClinicalTrials.govの試験登録
登録された追加試験は、早期の症状と中等度の病状を持つALSを対象に、有効性と安全性を再検証する計画です。追加試験が計画されていることは、治療として承認されたことや、現在利用できることを意味しません。
神経前駆細胞の移植研究
別の方法として、GDNFという神経を支える因子を作るよう加工した神経前駆細胞を、ALS患者18人の腰部脊髄に移植した第I／IIa相試験が報告されています。1年間の主要な安全性評価項目を満たし、亡くなった参加者の組織では移植細胞の生存とGDNF産生が確認されました。神経前駆細胞移植の臨床試験（2022年）
これは、細胞と因子を届ける方法について得られた知見です。ALSの進行停止や生存期間の延長を確立した試験ではありません。また、移植部付近に良性の神経腫が認められたことも報告されており、長期の観察も重要です。
この研究の結果を、点滴で投与する別のMSCや、培養上清・エクソソームの効果の根拠として使うことはできません。使う細胞、加工方法、投与場所が異なるためです。
論文や体験談からわかること
「改善した」という言葉を見たら、何が、どのくらいの期間、どのように変わったのかを確認します。痛みや疲労が軽くなることも本人にとって大切ですが、筋力、呼吸機能、ALSの進行速度とは測っているものが異なります。
| 情報 | わかること | 追加で必要な確認 |
|---|---|---|
| 細胞・動物の実験 | 作用の仕組みや、次の研究につながる手がかり。 | 人のALSで同じ作用や利益が得られるか。 |
| 第I相・少人数の試験 | 投与方法、用量、安全性などの初期情報。 | まれな副作用、長期影響、比較群を置いた有効性。 |
| 比較試験 | 治療を受けた群と対照群の差。 | 主要評価項目、対象人数、脱落、追跡期間、利益と害の両方。 |
| サブグループ解析 | 特定の条件を持つ人で異なる結果が出る可能性。 | 事前に計画された解析か、人数は十分か、別の試験で再現したか。 |
| 血液・髄液の指標 | 体内で起きている変化の手がかり。 | その変化が生活機能や生存にどの程度結びつくか。 |
| 動画・体験談 | その人が経験した動作や体調の変化。 | 診断、併用治療、測定条件、持続期間、ほかの参加者の結果。 |
ALSFRS-Rは、会話、飲み込み、手の動作、歩行、呼吸など12項目を合計48点で評価します。点数の低下が緩やかになったことと、失われた機能が戻ったことは区別します。総点だけでなく、どの項目が変わったかも確認すると、生活上の意味がわかりやすくなります。
研究の登録番号は論文と計画を照合する手がかりになります。登録があることだけで、治療効果や公的承認が保証されるわけではありません。
承認・提供計画・研究登録の違い
「国に届け出ている」「委員会で審査された」「研究に登録されている」という説明は、何についての手続きかを確認する必要があります。
| 説明 | 確認する内容 |
|---|---|
| 薬事承認を受けた製品 | 承認された国、製品名、対象疾患、用法、条件を確認する。他の病気での承認をALSへの承認と解釈しない。 |
| 再生医療等提供計画 | 国内の法に基づく提供計画。計画の提出や一覧掲載は、ALSに対する製品の薬事承認とは異なる。 |
| 倫理・認定委員会の審査 | どの計画を、どの委員会が審査したか。審査を受けた事実だけで治療効果が証明されるわけではない。 |
| jRCT・ClinicalTrials.govへの登録 | 研究の目的、方法、対象、募集情報。登録番号は承認番号ではない。 |
| 自由診療での提供 | 費用負担の仕組みと、治療の根拠・承認状況を別々に確認する。提供されていることだけでは効果を判断できない。 |
国内の提供計画は、厚生労働省の再生医療等提供機関の情報から確認できます。製品の承認情報はPMDAの承認品目一覧などで、製品名と適応を照合します。
幹細胞培養上清やエクソソーム等について、厚生労働省は2024年7月31日の通知で、当時、国内外で有効性・安全性が示され薬事承認された医薬品はないとし、安全性への留意を求めています。これは通知時点の情報です。現在の個別製品について「承認済み」と説明された場合は、承認国・承認番号・対象疾患を確認してください。厚生労働省の通知
海外での承認や販売と、日本でのALSへの承認は別です。国ごとの制度や承認条件が違うため、「海外では行われている」という説明だけで判断しないようにします。
投与方法とリスク
本人の細胞を使う場合や、細胞を含まない製品でも、感染や投与に伴うリスクがなくなるわけではありません。細胞の採取から培養・保存・輸送・投与まで、どのように管理するかが重要です。
採取部の痛みや出血、感染、点滴時の反応などを確認します。製品によっては血管内投与に関する別のリスクもあり、説明を受ける必要があります。
腰椎穿刺などで髄液のある空間へ投与します。頭痛、出血、感染など、手技と製品の両方のリスクを確認します。
手術による神経への影響、麻酔、免疫抑制、移植後の細胞の増殖など、方法に応じた評価と長期観察が必要です。
成分のばらつき、微生物や不純物の混入、投与後の炎症反応などを確認します。「細胞がないので副作用がない」とは説明できません。
FDAは、未承認の再生医療製品で感染、腫瘍形成などの健康被害報告があると注意喚起しています。これは多様な製品を含む情報であり、すべての研究用製品で同じ頻度の害が起こるという意味ではありません。実際に検討する製品と投与法に固有のデータを確認します。FDAの患者向け情報
費用・通院・説明で確認すること
費用は製品、国、回数、入院や介助の必要性によって変わります。金額が高いことを効果の根拠にせず、総額と期待できる利益、身体的な負担を一緒に検討します。
- 実際に投与するものを確認する
製品名、由来、細胞か上清か、加工方法、投与量、経路、回数を文書でもらいます。引用論文の製品と一致するかも確認します。
- ALS患者での結果を聞く
何人をどの期間調べ、何を評価し、比較群との差があったかを確認します。効果がなかった人や悪化した人の情報も必要です。
- 費用と中止条件を確認する
検査、採取、投与、入院、再診、交通・宿泊・介助費を含む総額、追加投与、キャンセルや中止時の扱いを確認します。
- 有害事象と帰宅後の対応を確認する
夜間の連絡先、入院が必要になった場合の受入先、補償・保険、帰宅・帰国後に診る医師への情報提供を確認します。
- 治験の場合は参加条件を確認する
発症期間、呼吸機能、生活機能、併用薬などの条件、通院回数、対照群への割付、中止後の診療を研究窓口に聞きます。
海外渡航では、呼吸補助機器、電源、排痰、移乗、機内や現地での介助も含めて準備が必要です。支払い前に、主治医と現地の担当医が診療情報を共有できるかを確かめてください。
「必ず改善する」「副作用はない」と説明された、文書や論文を示してもらえない、契約を急かされる場合には、その場で契約せず資料を持ち帰って相談することができます。本人が何を希望し、どの負担なら受け入れられるかを家族と話し合う時間も大切です。
研究を調べながら続けるALSのケア
新しい治療を探している間も、呼吸、食事、体重、意思伝達、移動の支援を並行して進めます。これらの調整は、その日の過ごしやすさや安全、通院や研究への参加を支えることにもつながります。
- 呼吸：横になると苦しい、朝の頭痛、日中の眠気、痰を出しにくい場合は呼吸評価と対応を相談する。
- 嚥下・栄養：むせ、食事時間の延長、体重減少があれば、食事方法や栄養を確保する方法を相談する。
- 意思伝達：声や手の動きが変わってきたら、本人の希望を伝えやすい手段を準備する。
- 移動・介助：転倒、移乗、トイレ、家族の介助負担を確認し、用具や支援を調整する。
薬や呼吸補助機器を自己判断で中止しないでください。治験で併用治療に条件がある場合も、主治医と研究担当医が相談して決めます。ALSの診療全体はALSの基礎知識・症状・治療法、治験への参加はALSの治験と日常ケアで説明しています。
相談に使えるメモ
広告の画面や説明書、見積書を保存し、次の項目を記入して主治医との相談に使えます。
- 検討している製品・治療名：
- 提供施設・国・担当医：
- 細胞／培養上清／EVなどの区分と由来：
- 投与方法・回数：
- 論文・研究登録番号・承認情報：
- 募集状況と情報の更新日：
- 期待している変化：筋力、進行速度、呼吸、生活のしやすさなど
- 確認できた結果と、まだわからないこと：
- 総費用・通院や移動の負担：
- 副作用時の対応・中止条件：
- 今のケアと両立するために必要な準備：
- 本人の希望・家族と相談したいこと：
用語の意味を解説
- 神経栄養因子
- 神経細胞の生存や働きを支える物質。量が増えたことだけで、患者さんの機能が回復したとは判断できません。
- 髄腔内投与
- 脳や脊髄の周囲を満たす髄液のある空間へ投与する方法。静脈への点滴とは異なります。
- プラセボ
- 試験する治療の有効成分を含まない比較用の投与物。治療による差を確かめるために用います。
- 主要評価項目
- 試験で最も重視すると事前に定めた指標。結果が出てから都合のよい指標に置き換えて評価することはできません。
- バイオマーカー
- 血液・髄液などから測る体内の状態の指標。生活機能や生存への効果とは別に検証します。
- 有害事象
- 治療や試験の間に起こった望ましくない出来事。治療との因果関係が確認された副作用だけを指す言葉ではありません。
よくある質問
幹細胞でALSは治りますか？
幹細胞を使う研究はありますが、ALSの治癒や神経機能の回復を保証できる段階ではありません。どの製品を、どの患者さんに、どの方法で使った試験かを確認する必要があります。
培養上清やエクソソームなら、点滴で神経が再生しますか？
そのように判断できる確立した根拠はありません。細胞を移植する方法とも異なります。成分の作用に関する実験結果と、ALS患者の機能や進行への効果を区別して確認します。
NurOwnの試験に今すぐ参加できますか？
本記事の確認時点で取得できたENDURANCE試験の登録は募集前で、更新日も古い状態でした。ここから現在の参加可否は確定できません。登録情報と研究窓口で募集・対象条件を確認してください。
厚生労働省に計画を提出していれば、効果が認められていますか？
提供計画の提出と、ALSに対する製品の薬事承認は異なります。何の手続きを済ませたのか、ALS患者でどのような効果が確認されたのかを、それぞれ確認してください。
家族は希望していますが、本人が迷っている場合はどうすればよいですか？
期待する変化、費用、移動や処置の負担を具体的に示し、本人が考えを伝えられる方法と時間を確保します。主治医や医療ソーシャルワーカーを交えて話し合うこともできます。
関連する治療・生活の情報
参考文献・公的資料
- A randomized placebo-controlled phase 3 study of mesenchymal stem cells induced to secrete high levels of neurotrophic factors in amyotrophic lateral sclerosis. NurOwn第III相試験。
- FDA：ALS Product Development（2021年3月2日）。NurOwnの結果に関する説明。
- ClinicalTrials.gov：ENDURANCE、NCT06973629。取得した登録の最終更新公開日：2025年5月22日。
- Transplantation of human neural progenitor cells secreting GDNF into the spinal cord of patients with ALS: a phase 1/2a trial. Nature Medicine. 2022.
- 厚生労働省：幹細胞培養上清液及びエクソソーム等を用いる医療について（2024年7月31日）。
- 日本再生医療学会：細胞外小胞等の臨床応用に関するガイダンス（第1版）。
- 厚生労働省：再生医療等提供機関の情報。
- PMDA：新再生医療等製品の承認品目一覧。
- FDA：再生医療製品に関する患者・消費者向け情報。
本記事は一般的な情報提供を目的としています。個別の治療・治験への参加は、説明文書と最新情報を確認し、ALS診療を担当する医師と相談してください。