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三好型ミオパチー／三好型筋ジストロフィーの治験・研究情報｜DYSF・Dysferlinopathy・LGMD R2の探し方

三好型ミオパチー／三好型筋ジストロフィーの治験・研究情報｜DYSF・Dysferlinopathy・LGMD R2の探し方

三好型ミオパチー、三好型筋ジストロフィー、Miyoshi myopathy、Miyoshi muscular dystrophy、Dysferlinopathy、LGMD R2、旧LGMD2Bは、治験や研究情報を探す時に表記が混在します。

日本語で「三好型ミオパチー 治験」と検索しても情報が少ない場合があります。DYSF、ジスフェルリン、Dysferlinopathy、LGMD R2、LGMD2B、Miyoshi muscular dystrophy まで広げて確認することで、自然歴研究、患者登録、遺伝子治療、評価指標、企業開発情報を拾いやすくなります。

このページでは、2026年5月時点で確認できるDYSF関連疾患の治験・研究情報の見方、検索語句、SRP-6004/NAVIGENE、COS2、GRASP、Dysferlin Registry、KNA-155などの位置づけ、治験相談前に準備したい情報を整理します。

三好型ミオパチー 治験 三好型筋ジストロフィー 治験 DYSF Dysferlinopathy ジスフェルリン LGMD R2 LGMD2B Miyoshi myopathy Miyoshi muscular dystrophy ClinicalTrials.gov 患者登録 遺伝子治療
目次
  1. 最初に押さえるポイント
  2. このページの役割
  3. 治験情報を探す検索語句
  4. 2026年5月時点の全体像
  5. DYSF遺伝子治療が難しい理由
  6. SRP-6004 / NAVIGENEの整理
  7. KNA-155など前臨床段階の研究
  8. 自然歴研究・アウトカム研究
  9. 患者登録・Dysferlin Registry
  10. ClinicalTrials.govで確認すること
  11. 治験参加条件でよく見られる項目
  12. 相談前に準備する資料
  13. 治験情報を読む時の注意点
  14. 治験相談メモ
  15. 関連ページ
  16. よくある質問
  17. 参考文献・参考情報

最初に押さえるポイント

  • 三好型ミオパチーの治験情報は、日本語だけでは拾いにくいです。 Dysferlinopathy、DYSF、LGMD R2、LGMD2B、Miyoshi muscular dystrophy でも検索します。
  • DYSF関連疾患に対する広く承認された根本治療は、現時点では一般診療として確立していません。 研究段階、自然歴研究、患者登録、遺伝子治療の前臨床・臨床試験情報を分けて見ます。
  • SRP-6004 / NAVIGENEは、過去にヒト投与が行われたDYSF関連の遺伝子治療試験として重要ですが、現在進行中の標準治療ではありません。 試験終了、データ未公表、企業方針の変更を確認します。
  • COS2やGRASPのような自然歴・アウトカム研究は、治療試験ではない場合があります。 ただし、将来の治験設計に必要な評価指標を作る上で重要です。
  • Dysferlin Registryのような患者登録は、治験参加の入口になり得ます。 遺伝学的にDYSF関連疾患であることの確認が重要です。
  • KNA-155など新しい遺伝子治療候補は、前臨床段階の情報として確認します。 期待だけで判断せず、ヒト試験に進んでいるか、対象条件は何かを分けます。
  • 治験情報を確認する前に、DYSF遺伝子検査レポート、診断名、歩行状態、呼吸・心臓評価、CK、服薬、既往歴を整理します。
大切な前提：
「治験がある」「遺伝子治療の研究がある」ということと、「今すぐ受けられる治療がある」ということは同じではありません。 研究段階、募集状況、対象条件、安全性、実施国、費用、通院負担を分けて確認してください。

このページの役割

このページは、三好型ミオパチー／三好型筋ジストロフィーの治験・研究情報を探すためのページです。 病気全体、診断、歩行、診断後の行動、記録ページとは役割を分け、ここでは治験・研究・患者登録・一次情報の見方に集中します。

ページ 扱うこと このページとの違い
このページ 治験、研究、患者登録、DYSF検索語、ClinicalTrials.gov、一次情報の見方。 治験情報を探す時の入口です。
三好型ミオパチーの全体像 三好型ミオパチー、三好型筋ジストロフィー、DYSF、症状、診断、歩行、遺伝。 病気全体を確認するページです。
診断と検査 CK高値、DYSF遺伝子検査、筋MRI、筋生検、筋炎との鑑別。 治験相談前に必要な診断根拠を確認します。
歩行・運動 つま先立ち困難、階段、転倒、補助具、過負荷回避。 治験評価にも関係する歩行状態を整理します。
評価と記録 つま先立ち、階段、転倒、疲労、痛み、CKを比較できる形にする。 治験相談時に説明しやすい記録を作ります。

治験情報を探す検索語句

三好型ミオパチーの治験情報は、病名だけで探すと出てこないことがあります。DYSF関連疾患は国際的にはDysferlinopathyとして扱われることが多く、治験・研究ではLGMD R2、LGMD2B、Miyoshi muscular dystrophyなどの表記も使われます。

検索語句 意味 使う場面
三好型ミオパチー 治験 日本語で最初に探す時の基本語です。 日本語ページ、医療機関、患者向け情報。
三好型筋ジストロフィー 治験 Miyoshi muscular dystrophyの訳語に近い表記です。 古い表記や筋ジストロフィー文脈の情報を拾う時。
Miyoshi myopathy clinical trial 三好型ミオパチーの英語表記です。 PubMed、ClinicalTrials.gov、海外患者団体。
Miyoshi muscular dystrophy trial 三好型筋ジストロフィーの英語表記です。 GeneReviews、OMIM、古い論文、英語文献。
Dysferlinopathy trial DYSF関連疾患全体の治験・研究を探す語句です。 治験情報では最も重要な検索語の一つです。
DYSF gene therapy DYSF遺伝子を対象にした遺伝子治療研究を探す語句です。 遺伝子治療、前臨床、企業開発情報。
LGMD R2 / LGMDR2 DYSF関連の肢帯型表現型です。 治験登録や企業資料で出やすい表記です。
LGMD2B 旧分類名です。 古い論文、古い治験登録、GeneReviewsで確認します。
SRP-6004 SareptaのDYSF関連遺伝子治療候補として使われた名称です。 NAVIGENE試験の確認。
KNA-155 Kinea BioのDYSF関連遺伝子治療候補として公表されている名称です。 前臨床・IND準備段階の開発情報確認。
検索では英語名を併用します。
日本語で上位に出ない場合でも、英語名では自然歴研究、患者登録、企業開発、臨床試験番号が見つかることがあります。

2026年5月時点の全体像

DYSF関連疾患では、治療薬そのものの臨床試験だけでなく、自然歴研究、患者登録、アウトカム評価、前臨床の遺伝子治療研究が重要です。 「治験」と呼ばれていても、薬を投与する試験とは限りません。

種類 例 2026年5月時点での見方
介入試験 SRP-6004 / NAVIGENE 過去にヒト投与が行われたDYSF関連の遺伝子治療試験として重要です。Jain Foundationの更新では、試験終了、データ未公表、SareptaによるLGMD遺伝子治療プログラムの休止が説明されています。
自然歴研究 COS / COS2 Dysferlinopathyの進行や評価指標を調べ、将来の治験設計につなげる研究です。治療を受ける試験とは分けて見ます。
アウトカム研究 GRASP関連研究 筋ジストロフィーの評価指標や進行の見方を整理し、将来の治験で何を測るかにつなげる研究です。
患者登録 Dysferlin Registry 治験募集や研究情報につながる可能性があります。遺伝学的にDysferlinopathyと確認されていることが重要です。
前臨床開発 KNA-155など ヒト試験前の研究段階として見ます。治験募集があるかどうかは、別途一次情報を確認します。
基礎研究 DYSF遺伝子、膜修復、炎症、免疫、筋再生、CRISPR、AAVなど 将来の治療開発につながる可能性がありますが、すぐに治療として受けられるとは限りません。
治験情報は必ず更新日を見ます。
募集中、募集終了、終了、休止、結果未公表、前臨床段階は意味が違います。古い情報を見て「受けられる」と判断しないようにします。

DYSF遺伝子治療が難しい理由

DYSF関連疾患では、遺伝子治療への期待があります。ただし、DYSF遺伝子は大きく、一般的なAAVベクターにそのまま収まりにくいという技術的な課題があります。

そのため、DYSF関連の遺伝子治療では、デュアルAAV、短縮型、別の遺伝子発現、膜修復を補う方法、筋肉へ効率よく届けるカプシドなど、さまざまな研究方向があります。

課題 意味 情報を見る時の注意点
DYSF遺伝子が大きい 通常のAAVに全長DYSFを入れにくい問題があります。 デュアルAAV、短縮型、別の送達法など、方法を確認します。
全身の骨格筋へ届ける必要がある 局所注射だけでは生活機能全体への効果を示しにくいことがあります。 投与経路、対象筋、全身投与か局所投与かを確認します。
AAV抗体 ベクターに対する既存抗体があると、参加条件に影響することがあります。 抗体検査が条件に含まれるか見ます。
安全性 肝臓、免疫反応、炎症、投与量などを確認する必要があります。 副作用、長期追跡、免疫抑制、肝機能を確認します。
評価指標 ゆっくり進む病気では、短期間で効果を測るのが難しいことがあります。 歩行、筋力、NSAD、PUL、MRI、CK、患者報告アウトカムなどを見ます。
対象者の条件 年齢、歩行可否、遺伝子診断、呼吸・心臓・肝機能などで参加条件が決まります。 自分が対象に入るかは、治験実施施設で確認します。
研究の魅力と現実を分けて見る。
遺伝子治療という言葉は強い期待を持ちやすいですが、DYSF関連疾患では送達、サイズ、安全性、評価指標などの課題があります。 情報を見る時は、研究段階か、ヒト試験中か、結果が公表されているかを分けてください。

SRP-6004 / NAVIGENEの整理

SRP-6004は、DYSF関連疾患に対する遺伝子治療候補として、Sarepta TherapeuticsのNAVIGENE試験で扱われた名称です。 治験情報を調べる時に出てくるため、現在受けられる治療と混同しないように整理しておく必要があります。

項目 整理 確認ポイント
試験名 NAVIGENE ClinicalTrials.govではNCT05906251として確認します。
治療候補 SRP-6004 DYSF関連LGMD2B/R2を対象とした全身投与の遺伝子治療候補として扱われました。
対象 歩行可能なLGMD2B/R2、DYSF関連疾患の被験者。 年齢、歩行状態、遺伝子診断、抗体、肝機能などが条件になります。
現在の見方 Jain Foundationの更新では、2名が2023年に投与を受けたものの、データは未公表で、試験は終了したと説明されています。 古い募集情報を見て、現在受けられると判断しないようにします。
企業方針 Sareptaは2025年の再構築計画で、LGMD 2Eを除くLGMD遺伝子治療プログラムを休止する方向を示しています。 今後、提携先や再開情報が出るかを一次情報で確認します。
SRP-6004は「今すぐ受けられる治療」とは扱いません。
試験終了、データ未公表、企業方針の変更があるため、現在の募集状況は必ずClinicalTrials.gov、Jain Foundation、企業発表で確認してください。

KNA-155など前臨床段階の研究

KNA-155は、Kinea BioがDYSF関連疾患に向けて開発を進めていると公表しているデュアルAAV遺伝子治療候補です。 2025年には、Jain Foundationによる投資と、Solid BiosciencesのAAV-SLB101カプシドのライセンスが公表されています。

ただし、これは「すでに一般診療で使える治療」や「誰でも参加できる治験」という意味ではありません。前臨床からヒト試験に進むには、安全性、投与量、毒性、製造、規制当局との手続きなど多くの段階があります。

項目 内容 確認したいこと
KNA-155 Kinea Bioが開発を進めるDYSF関連疾患向けのデュアルAAV遺伝子治療候補として公表されています。 ヒト試験に入っているか、ClinicalTrials.govに登録されているか。
デュアルAAV 大きいDYSF遺伝子を分けて届ける考え方です。 全長DYSFをどう再構成するか、安全性はどう評価するか。
AAV-SLB101 筋肉への送達を狙うカプシドとしてライセンスが公表されています。 前臨床データ、肝臓への影響、抗体、全身投与時の安全性。
IND準備段階 ヒト試験前に必要な安全性・毒性・薬効の確認を進める段階です。 ヒト試験開始前か、実際に被験者募集が始まっているかを分けます。
前臨床情報は期待と距離を置いて読む。
前臨床で有望な結果があっても、ヒトで安全か、効果があるか、誰が対象になるかは別の問題です。今後のClinicalTrials.gov登録や企業発表を確認します。

自然歴研究・アウトカム研究

自然歴研究は、薬を投与する治療試験ではありません。しかし、DYSF関連疾患のようにゆっくり進む病気では、自然にどのくらい変化するのか、どの検査が変化を捉えやすいのかを知ることが、将来の治験に重要です。

研究・登録 目的 本人にとっての意味
COS / COS2 Dysferlinopathyの自然な経過、運動機能、評価指標を調べる研究です。 将来の治療試験で使う評価方法づくりにつながります。
GRASP関連研究 LGMD、DM2、遅発型ポンペ病などで、筋疾患の評価指標を長期的に確認します。 DYSF関連疾患が対象に含まれる場合、機能評価の標準化に関係します。
Dysferlin Registry DYSF関連疾患の患者登録です。 治験や研究情報の連絡につながる可能性があります。
TREAT-NMD LGMD関連調査 LGMDのケア基準や患者視点を集める調査です。 標準的ケアの整備に患者の声が反映される可能性があります。
治療試験ではなくても意味があります。
自然歴研究や患者登録は、将来の治験で「何をもって効いたと判断するか」を作る土台になります。すぐに治療を受けることと混同せず、研究の目的を確認します。

患者登録・Dysferlin Registry

DYSF関連疾患では、患者数が少なく、治験を行う時に対象者を集めること自体が大きな課題になります。 そのため、Dysferlin Registryのような患者登録は、将来の治験や研究参加の入口として重要です。

登録で見られること 確認したい内容 準備する資料
診断名 Dysferlinopathy、Miyoshi myopathy、Miyoshi muscular dystrophy、LGMD R2など。 診断書、紹介状、検査結果。
DYSF遺伝子 両アレルの病的バリアント、VUS、欠失・重複の確認。 DYSF遺伝子検査レポート。
歩行状態 歩行可能、杖、装具、車いす、階段、転倒。 歩行記録、転倒記録、動画、理学療法評価。
呼吸・心臓 呼吸機能、心電図、心エコー、既往歴。 検査結果、主治医の説明メモ。
連絡先・言語 海外登録では英語での連絡が必要なことがあります。 メール、翻訳メモ、主治医への共有。
遺伝子検査レポートが重要です。
患者登録や治験相談では、「三好型と言われた」だけでなく、DYSFのどの変化が確認されているかが必要になることがあります。検査結果はPDFや紙で保管してください。

ClinicalTrials.govで確認すること

ClinicalTrials.govは、米国国立医学図書館が運営する臨床試験登録サイトです。海外の治験・観察研究を調べる時に使います。

ただし、検索結果に出てくるからといって、現在参加できるとは限りません。募集状況、国、年齢、歩行条件、遺伝子診断、除外条件、連絡先を確認します。

項目 見る内容 注意点
Recruitment Status Recruiting、Active not recruiting、Completed、Terminated、Withdrawnなど。 募集しているかどうかを最初に確認します。
Study Type Interventional、Observationalなど。 薬や遺伝子治療を受ける試験か、観察研究かを分けます。
Conditions Dysferlinopathy、LGMD2B、LGMD R2、Miyoshiなど。 三好型という日本語名では出てこないことがあります。
Intervention 薬剤、遺伝子治療、評価、観察など。 介入内容を確認します。
Eligibility Criteria 年齢、診断、歩行可否、呼吸、心臓、肝機能、AAV抗体など。 自分に当てはまるかは、治験実施施設で確認します。
Locations 実施国、施設名、連絡先。 海外の場合、渡航、言語、費用、長期追跡も考えます。
Primary Outcome 何を主要評価項目にしているか。 安全性、筋力、歩行、NSAD、MRI、CKなどを見ます。
Last Update Posted 最後に更新された日付。 古い情報のままか、最近更新されているかを確認します。
まず見る検索リンク：

治験参加条件でよく見られる項目

治験や研究に参加できるかどうかは、病名だけでは決まりません。 年齢、DYSF遺伝子診断、歩行状態、呼吸・心臓・肝機能、過去の治療、AAV抗体、通院可能性などが条件になります。

条件 確認されやすい内容 準備しておくもの
DYSF診断 両アレルのDYSF病的バリアントが確認されているか。 遺伝子検査レポート、診断書。
年齢 成人、若年成人、小児など対象が限定されることがあります。 生年月日、発症年齢、診断年齢。
歩行状態 歩行可能か、杖・装具・車いす使用、6分間歩行など。 歩行記録、動画、リハビリ評価。
筋力・機能評価 NSAD、PUL、MRC、階段、立ち上がり、患者報告アウトカムなど。 日常動作の記録、評価結果。
呼吸機能 FVC、夜間呼吸、NPPVの有無など。 呼吸機能検査、睡眠評価。
心臓・肝臓 心電図、心エコー、肝機能、既往歴。 検査結果、服薬、既往歴。
AAV抗体 AAVベクターに対する既存抗体の有無。 治験側で検査されることがあります。
通院・追跡 長期フォローアップ、海外渡航、頻回検査への対応。 家族支援、仕事・学校調整、費用、通訳。
参加条件は、本人の希望だけでは決まりません。
治験は安全性と評価のために条件が厳密に決められています。対象外でも、将来の研究や患者登録につながる場合があります。

相談前に準備する資料

治験情報を見つけたら、すぐ応募する前に、主治医と相談できる資料を整えます。 特にDYSF関連疾患では、診断名だけでなく、遺伝子検査の内容が重要です。

資料 なぜ必要か 確認すること
遺伝子検査レポート DYSF関連疾患として確認するため。 両アレル病的バリアント、VUS、欠失・重複、検査日。
診断書・紹介状 治験施設へ状態を説明するため。 診断名、経過、現在の治療、合併症。
CK・血液検査 筋障害や肝機能などの状態を確認するため。 CK、AST、ALT、腎機能、炎症、採血時期。
筋MRI・筋生検 診断根拠や筋障害の分布を確認するため。 画像、レポート、ジスフェルリン蛋白評価。
歩行・運動記録 参加条件や評価指標に関わるため。 つま先立ち、階段、転倒、歩行距離、補助具。
呼吸・心臓検査 安全性条件に関わることがあるため。 FVC、心電図、心エコー、症状。
服薬・既往歴 除外条件や安全管理に関わるため。 薬、サプリ、手術歴、感染、入院歴。
生活状況 通院、長期追跡、渡航の可否に関わるため。 仕事、学校、家族支援、移動、費用、通訳。

診断根拠を整理したい場合は、以下のページを先に確認してください。
三好型ミオパチー／三好型筋ジストロフィーの診断・DYSF遺伝子検査・CK高値を確認する

治験情報を読む時の注意点

治験や研究情報は、希望につながる一方で、期待だけで読むと判断を誤りやすい領域です。 とくに遺伝子治療では、研究段階と治療として使える段階を分けて読む必要があります。

表現 注意点 確認すること
有望な前臨床結果 動物・細胞での結果は、ヒトでの安全性や効果を保証しません。 ヒト試験に入っているか、試験番号があるか。
Phase 1 主目的は安全性・用量確認であることが多いです。 主要評価項目が安全性か、有効性か。
Recruiting 募集していても、国・年齢・遺伝子・歩行条件で対象外のことがあります。 Eligibility CriteriaとLocations。
Active, not recruiting 研究は続いていても新規募集していない状態です。 追跡中なのか、今後募集があるのか。
Completed 試験は終了していますが、結果が公表されていないことがあります。 Results、論文、企業発表。
Terminated / Paused 安全性、企業方針、資金、研究計画などで停止・終了した可能性があります。 停止理由と今後の方針。
体験談・SNS 本人の実感は参考になりますが、治験結果とは異なります。 公表データ、対象者数、評価方法。
「治験がある＝受けるべき」ではありません。
治験は、本人の利益だけでなく、新しい治療法の安全性や効果を調べる研究です。リスク、通院負担、長期追跡、対象外になる可能性も含めて主治医と相談します。

治験相談メモ

治験や研究参加を相談する時は、検索したページを見せるだけでなく、自分の情報を短くまとめておくと話が進みやすくなります。

【三好型ミオパチー / 三好型筋ジストロフィー 治験・研究相談メモ】 1）診断名 □ 三好型ミオパチー □ 三好型筋ジストロフィー □ Dysferlinopathy □ LGMD R2 / LGMDR2 □ 旧LGMD2B □ 未確定 2）遺伝子検査 DYSF検査：済 / 未 変異表記1：＿＿＿＿＿＿＿＿ 変異表記2：＿＿＿＿＿＿＿＿ 分類：病的 / おそらく病的 / VUS / 不明 欠失・重複解析：済 / 未 / 不明 検査日：＿＿年＿＿月＿＿日 検査レポート：紙 / PDF / なし 3）現在の状態 歩行：自立 / 杖 / 装具 / 車いす併用 / 車いす中心 つま先立ち：できる / 片側のみ / できない 階段：可能 / 手すり必要 / 下りが怖い / 避けている 転倒：月＿＿回 外出後の疲労：当日回復 / 翌日に残る / 2日以上残る 4）検査 CK：＿＿＿＿ 筋MRI：済 / 未 筋生検：済 / 未 呼吸機能：済 / 未 心電図・心エコー：済 / 未 5）治験・研究情報 調べた検索語句：＿＿＿＿＿＿＿＿ 試験名またはNCT番号：＿＿＿＿＿＿＿＿ 募集状況：Recruiting / Active not recruiting / Completed / Terminated / 不明 実施国・施設：＿＿＿＿＿＿＿＿ 対象条件で気になる点：年齢 / 歩行 / DYSF / 呼吸 / 心臓 / 肝機能 / AAV抗体 / 通院 6）主治医に相談したいこと □ 自分の診断名で対象になり得るか □ 遺伝子検査レポートは十分か □ 患者登録をした方がよいか □ 海外治験を確認する時の注意点 □ 参加リスク □ 通院・検査・長期追跡の負担 □ 家族への説明 □ 今は治験より生活管理を優先すべきか
相談の順番：
まず診断名とDYSF遺伝子検査を確認し、次に歩行・呼吸・心臓・CK・既往歴を整理します。そのうえで、主治医や専門医に治験情報を共有してください。

よくある質問

三好型ミオパチーの治験はありますか？

DYSF関連疾患として、自然歴研究、患者登録、アウトカム研究、遺伝子治療候補の研究があります。ただし、2026年5月時点で、誰でも受けられる確立した根本治療があるとは言えません。ClinicalTrials.gov、Jain Foundation、企業発表を確認してください。

三好型筋ジストロフィーでも同じ治験情報を見ればよいですか？

はい。三好型筋ジストロフィーはMiyoshi muscular dystrophyに相当する表記として使われることがあります。治験情報では、Dysferlinopathy、DYSF、LGMD R2、LGMD2B、Miyoshi myopathy、Miyoshi muscular dystrophyをまとめて確認します。

SRP-6004は今受けられますか？

現時点では、今すぐ受けられる治療として扱うべきではありません。Jain Foundationの更新では、NAVIGENE試験は終了し、データは未公表、Sareptaは一部を除くLGMD遺伝子治療プログラムを休止していると説明されています。

KNA-155は治験ですか？

2025年時点で公表されている情報では、KNA-155はDYSF関連疾患向けのデュアルAAV遺伝子治療候補として前臨床・IND準備段階の情報です。実際にヒト試験が開始されたか、ClinicalTrials.govに登録されているかは、最新情報で確認してください。

患者登録はした方がよいですか？

患者登録は、将来の研究や治験情報につながる可能性があります。ただし、登録には遺伝学的診断、個人情報、英語対応などが関わる場合があります。主治医と相談し、登録条件や個人情報の扱いを確認してください。

治験に参加するにはDYSF遺伝子検査が必要ですか？

多くの場合、DYSF関連疾患として遺伝学的に確認されていることが重要です。DYSF遺伝子検査レポート、変異表記、検査方法、診断書を保管してください。

海外治験に参加できますか？

可能性はゼロではありませんが、実施国、年齢、診断、歩行状態、呼吸・心臓・肝機能、AAV抗体、渡航、通訳、長期追跡、費用が関わります。まず主治医と相談してください。

治験がないなら、今できることはありませんか？

治験だけが選択肢ではありません。診断根拠の整理、歩行・転倒対策、過負荷回避、装具や福祉用具、呼吸・心臓の確認、制度利用、患者登録、記録づくりは今から行えることです。

参考文献・参考情報

免責事項

このページは、三好型ミオパチー、三好型筋ジストロフィー、DYSF関連疾患、Dysferlinopathy、LGMD R2に関する治験・研究情報の探し方を整理するための一般情報です。

治験・研究の募集状況、参加条件、安全性、実施国、費用、長期追跡の内容は頻繁に変わります。参加可否や治療方針は、主治医、治験実施施設、遺伝カウンセラー、研究事務局の説明を確認してください。

本ページは治験参加を勧誘するものではありません。薬、リハビリ、通院、検査、呼吸・心臓評価、制度利用を自己判断で中止しないでください。