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【筋強直性ジストロフィー（DM1）】治験・開発の現在地（2026年版）｜del-desiran（AOC 1001）/ 小児CDM1（tideglusib）/ 参加前チェック

このページの目次（筋強直性ジストロフィー：DM1／治験・開発）

DM1は「原因（DMPK）に関わる治療」や「小児（先天/小児期発症）向け」の治験が動いており、情報の更新が速い領域です。
ここでは、最新情報を追いやすい導線と、参加前に外さないチェックを整理します。
最終更新：2026-02-26

1. 全体像：DM1の開発は「大きく2〜3系統」
A）原因（DMPK）に関わる治療

毒性の原因となるDMPK由来のRNAを減らす・作用を弱める方向。
例：抗体オリゴヌクレオチド複合体（AOC）など。

B）症状・機能を狙う治療

症状（ミオトニア、機能低下、疲労など）に対して、別経路から改善を狙う研究。
“原因を止める”ではなく“生活を回す改善”を狙う設計が多いです。

C）小児（先天/小児期発症：CDM1/Childhood DM1）

小児のCDM1を対象にした試験は、評価項目（発達・呼吸・嚥下など）や安全性の観点が成人と異なります。

2. 注目プログラム（例）
del-desiran（AOC 1001）｜成人DM1：MARINA（Phase 1/2）＋NEJM掲載（2026）
  • 公式治験登録：MARINA（NCT05027269）
  • オープンラベル延長：MARINA-OLE（NCT05479981）
  • 臨床結果の掲載：NEJM（2026）
del-desiran（AOC 1001）｜成人DM1：Phase 3（グローバル）
  • 公式治験登録（Phase 3）：NCT06411288
先天/小児期発症DM1（CDM1/Childhood DM1）：tideglusib（例）
  • ランダム化試験（例）：NCT03692312
  • 別デザインの試験（例）：NCT05004129

補足：「今どの治験が動いているか」は、患者団体の一覧が最も追いやすいことが多いです。
Myotonic Dystrophy Foundation：Current Studies and Trials

3. 参加前チェック（失敗しないために）
最低限ここは確認
  • 対象条件：DM1の確定（遺伝子）、年齢、歩行/呼吸/心臓の条件、併用薬の制限
  • 主要評価項目：何を“効いた”と判定するか（筋力/機能/バイオマーカー/患者報告など）
  • 期間・来院回数：遠方の場合、継続が現実的か（仕事・家族・体力）
  • 負担：採血、筋生検、画像検査、投与（点滴/回数）
  • 安全管理：心電図・呼吸評価の頻度、緊急時の対応

コツ： 「参加する/しない」より、生活が崩れない条件（距離・頻度・負担）を先に決めると判断が早くなります。

4. 最新情報の追い方（おすすめ導線）
MDF（患者団体）：Current Studies and Trials

DM1の研究・治験を一覧で追うのに便利。リンクが整理されていることが多いです。

ClinicalTrials.gov

公式の募集状況・対象条件・評価項目を確認する“最優先の一次情報”。

論文（NEJMなど）

“何がどこまで確認できたか”を理解するには、査読論文の確認が最も確実です。